FDA chế tạo thành công thuốc trì hoãn khởi phát ‘đái tháo đường thiếu niên’

Hôm 17-11, Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê chuẩn thuốc Teplizumab cho người từ 8 tuổi trở lên. Đây là thuốc đầu tiên có công dụng làm chậm khởi phát của đái tháo đường type 1, hay còn gói là đái tháo đường thiếu niên.

Vì sao chứng ” đái tháo đường thiếu niên” xuất hiện?

Đái tháo đường type 1, từng được gọi là đái tháo đường thiếu niên, là một căn bệnh tự miễn. Hệ miễn dịch của cơ thể tự động tấn công và phá hủy các tế bào beta trong tuyến tụy, vốn có chức năng sản xuất ra insulin kiểm soát đường huyết. Chứng bệnh này có căn nguyên khác với đái tháo đường type 2, chủ yếu liên quan đến lối sống.

Do vậy, người bệnh bị lệ thuộc vào insulin thường kỳ. Liệu trình điều trị hiện bao gồm kiểm soát triệu chứng, ví dụ như hạ hoặc tăng đường huyết, thông qua liều lượng insulin tiêm vào người.

“Hơn 64.000 ca đái tháo đường type 1 được chẩn đoán mỗi năm tại Mỹ. Khoảng hơn 1,6 triệu người đang sống chung với bệnh. Con số này được dự đoán sẽ gia tăng tới 5 triệu trong vòng vài thập niên tới” – bác sĩ Robert Gabbay, trưởng ban khoa học và y học của Viện Đái tháo đường Hoa Kỳ, thông báo.

Thân nhân người bệnh có nguy cơ mắc cùng bệnh lớn hơn gấp 15 lần người bình thường trong cùng quần thể. Việc tầm soát sự hiện diện của tự kháng thể, và sự hình thành bất thường trong dung nạp glucose giúp phát hiện hầu hết những cá thể sẽ mắc đái tháo đường type 1 trên lâm sàng.

“Chúng ta hiểu rằng hầu hết thân nhân cận huyết thống với bệnh nhân, khi có nhiều tự kháng thể, có thể được xem như đang mắc bệnh đái tháo đường ở giai đoạn sớm – không triệu chứng (còn được gọi là tiền lâm sàng)” – chia sẻ của bác sĩ Carla Greenbaum, giám đốc chương trình nghiên cứu đái tháo đường lâm sàng tại Viện Benaroya, Seattle.

Cơ hội làm chậm tiến trình của bệnh?

FDA phê duyệt thuốc kể trên thông qua một nghiên cứu giai đoạn 2 tại Trung tâm TrialNet. 76 người tham gia nghiên cứu – những đối tượng mắc đái tháo đường type 1 dạng tiền lâm sàng – đã được phân loại ngẫu nhiên vào nhóm dùng biệt dược và nhóm dùng giả dược.

Xuyên suốt 14 ngày, họ được cung cấp thuốc theo đường tĩnh mạch hằng ngày trong vòng 30 phút. Kết quả cho thấy thời gian trung bình tới khi được chẩn đoán qua lâm sàng ở nhóm đầu tiên là khoảng 4 năm, ở nhóm Placebo (dùng giả dược) là khoảng 2 năm.

“Điều này cũng giống như khi ta điều trị tăng huyết áp không triệu chứng để ngăn ngừa biến chứng nhồi máu cơ tim hay đột quỵ. Nghiên cứu đã cung cấp bằng chứng mạnh mẽ về việc phát hiện và điều trị đái tháo đường type 1 lâu trước khi triệu chứng xảy ra” – chuyên gia cho biết.

“Đây là lần đầu tiên chúng ta cho thấy điều trị miễn dịch có khả năng trì hoãn tiến trình dẫn đến đái tháo đường type 1” – thanh tra nghiên cứu – bác sĩ Kevan Herold, giáo sư sinh học miễn dịch và nội khoa tại Đại học Yale, nói.

Đái tháo đường type 1 là một trong những bệnh mãn tính thường gặp nhất ở trẻ em, cũng thường xuyên được chẩn đoán ở người lớn. Kết quả của nghiên cứu đem lại hy vọng lớn lao cho thân nhân người bệnh và cả những người có nguy cơ mắc bệnh.

“Chúng tôi hy vọng có thể ra mắt thuốc vào cuối năm nay” – đại diện đơn vị nắm bản quyền thông báo. Ông còn cho biết đang hợp tác với Sanofi để cho thuốc ra thị trường vào tháng 1-2023.

Một “cột mốc lịch sử” cho người bị ảnh hưởng bởi bệnh

Bác sĩ Gabbay gọi đây là một “cột mốc lịch sử” trong ngành, với những lợi ích không chỉ cho người bệnh mà cả gia đình của họ.

Các chuyên gia cho rằng người bệnh lệ thuộc cả đời vào liệu trình thay thế bằng insulin đường tiêm. Do đó, việc trì hoãn tới 2 năm tiến trình khởi phát triệu chứng sẽ giảm nhẹ gánh nặng cho người bệnh, trong lúc chúng ta vẫn còn đang nghiên cứu phương pháp chữa trị dứt điểm.

Lifehub tổng hợp