Thuốc đầu tiên chữa khỏi ung thư – Dostarlimab hoạt động như thế nào?

Dostarlimab đang được coi là một phương pháp chữa trị bệnh ung thư ‘tiềm năng’, mở ra các hy vọng cho các bệnh nhân đang điều trị căn bệnh quái ác này.

Các nhà khoa học hôm 8/6 tỏ ra phấn khích trước thông tin về loại thuốc đầu tiên chữa khỏi hoàn toàn ung thư trực tràng. Thuốc tên dostarlimab, được công bố sau một thử nghiệm nhỏ ở Mỹ, trong đó 12 bệnh nhân ung thư trực tràng đều thuyên giảm 100% sau khi sử dụng thuốc trong khoảng 6 tháng.

Dostarlimab là thuốc miễn dịch được sử dụng trong điều trị ung thư nội mạc tử cung. Thuốc được tiêm qua đường tĩnh mạch. Tháng 4/2021, lần đầu tiên loại thuốc này được phê duyệt sử dụng ở Mỹ và châu Âu.

Không bệnh nhân nào trong thử nghiệm tại Mỹ xuất hiện các biến chứng đáng kể về mặt lâm sàng. Các phản ứng có hại khi dùng thuốc dostarlimab thường là mệt mỏi, buồn nôn, tiêu chảy và táo bón.

Đây là nghiên cứu đầu tiên thuộc lĩnh vực này kiểm tra hiệu quả chống lại các khối u trực tràng của thuốc dostarlimab. Bệnh nhân được tiêm thuốc 3 lần/tuần trong khoảng thời gian 6 tháng. Mỗi liều tiêm có giá khoảng 11.000 USD.

Cơ chế hoạt động của thuốc đầu tiên chữa khỏi ung thư

Dostarlimab là chất ức chế điểm kiểm soát. Nó không hoạt động bằng cách tấn công trực tiếp vào khối ung thư mà thúc đẩy hệ thống miễn dịch của bệnh nhân làm việc này.

Dostarlimab có tác dụng “chỉ điểm” các tế bào ung thư, cho phép hệ thống miễn dịch xác định và tiêu diệt chúng. Những loại thuốc điều trị miễn dịch như Dostarlimab làm được điều này nhờ chặn đứng protein ngăn hệ thống miễn dịch tấn công các tế bào ung thư.

Tế bào T thường tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào bị nhiễm mầm bệnh lạ. Chúng chứa hai loại protein. Loại thứ nhất giúp kích hoạt phản ứng miễn dịch, loại hai hạn chế khả năng miễn dịch. Đây được gọi là những protein điểm kiểm soát.

Protein điểm kiểm soát loại một thông báo cho tế bào T, ví dụ khi bị nhiễm trùng. Nếu tế bào T hoạt động quá lâu hoặc phản ứng không đúng cách, nó bắt đầu phá hủy các mô khỏe mạnh. Lúc này, protein loại hai báo hiệu tế bào T ngừng hoạt động.

Một số tế bào ung thư tạo ra lượng protein loại hai cao. Chúng có thể vô hiệu hóa tế bào T trước khi khối u bị tiêu diệt. Kết quả là tế bào T không thể nhận ra và tiêu diệt các tế bào ung thư.

Do đó, thuốc Dostarlimab ngăn chặn các protein loại hai của trạm kiểm soát. Điều này giúp hệ miễn dịch hoạt động trở lại và tế bào T có thể tìm thấy, tấn công các tế bào ung thư.

Trung bình, 1/5 bệnh nhân có một số phản ứng bất lợi với thuốc Dostarlimab. Trong khi đó, hầu hết phản ứng đều dễ kiểm soát. Khoảng 3-5% bệnh nhân dùng thuốc có biến chứng nặng hơn như yếu cơ, khó nuốt, nhai.

Thuốc có phải “thần dược” chữa ung thư?

Trong những ngày qua, câu hỏi lớn nhất đối với các nhà khoa học là thuốc Dostarlimab có điều trị được tất cả bệnh ung thư không?

Nhà nghiên cứu ung, tiến sĩ Aju Mathew, Trung tâm Ung thư Ernakulam ở Kerala, cho biết các loại thuốc như Dostarlimab dựa trên nguyên tắc cơ bản của chất ức chế PD-1. Do đó, nó chỉ có thể sử dụng cho những bệnh nhân bị suy giảm chức năng hệ thống sửa lỗi ghép cặp DNA (MMR).

Những bệnh nhân này được xác định dựa trên xét nghiệm di truyền hoặc tế bào học. Họ có các tế bào bị đột biến hoặc thay đổi trong một số gene nhất định, khiến hệ thống sửa chữa gặp sai lầm khi ghép cặp DNA trong tế bào. Các tế bào không được sửa lỗi thường có nhiều đột biến gene, dễ dẫn đến ung thư.

Tuy nhiên, ước tính chỉ có khoảng <10% bệnh nhân ung thư ruột kết gặp phải tình trạng này. Trong khi đó, MMR rất phổ biến ở người bị ung thư đại trực tràng, các loại ung thư đường tiêu hóa khác và ung thư nội mạc tử cung. Nó cũng có thể gặp ở bệnh nhân ung thư vú, tuyến giáp, tuyến tiền liệt và bàng quang.

Tương tự, tiến sĩ Mathew nhận được vô số câu hỏi liệu đây có phải phương pháp kỳ diệu, chữa khỏi hoàn toàn bệnh ung thư hay không. Ông thừa nhận dostarlimab là một loại thuốc đầy hứa hẹn, song lưu ý các thử nghiệm lâm sàng đều rất nhỏ, chỉ có kết quả trên bệnh nhân mắc một loại ung thư cụ thể.

Trong khi đó, tiến sĩ Nitesh Rohatgi, Giám đốc cấp cao, khoa ung thư, Viện nghiên cứu Fortis Memorial, cho rằng Dostarlimab chỉ nên dùng với một số loại thuốc khác, thay vì độc lập.

Theo tiến sĩ CS Pramesh, giám đốc Trung tâm Tưởng niệm Tata ở Mumbai, việc gọi dostarlimab với tên “thần dược chữa ung thư, có thể tác động đến việc điều trị toàn cầu” là quá sớm và viển vông.

“Dù kết quả nghiên cứu đáng chú ý, chúng ta cần điều trị, theo dõi số lượng bệnh nhân lớn, thực hiện thử nghiệm ngẫu nhiên lớn hơn mới có thể kết luận loại thuốc này giúp thay đổi cuộc chơi”, ông nói.

Theo tiến sĩ Rohatgi, với kết quả nghiên cứu mới, cộng đồng thời điểm này chỉ nên mong đợi một liệu pháp miễn dịch chữa ung thư ruột kết, có thể sử dụng trước khi phẫu thuật.

Tiếp đến, các nhà khoa học cần thực hiện phân tích bộ gen, hiểu rõ đặc điểm sinh học của bệnh ung thư và tìm ra phương pháp điều trị cụ thể cho bệnh nhân cụ thể, tiến sĩ Sewanti Limaye, giám đốc khoa ung thư tại bệnh viện Sir HN Reliance Foundation, nhận định.

Lifehub tổng hợp